Anvisa aprova medicamento para tratamento contra atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, no Brasil, o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A autorização contempla adultos e crianças com mais de 2 anos, peso mínimo de 20 quilos e diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença, além de pacientes que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A decisão foi formalizada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União. O novo produto é fabricado pela Roche Farma Brasil e representa uma apresentação diferente da versão de risdiplam já aprovada no país, com mudanças no preparo e no armazenamento do medicamento.

O Evrysdi Go é disponibilizado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com uma pequena quantidade de água ou dissolvidos em água não clorada. Segundo as informações divulgadas sobre o registro, a formulação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico de cuidadores para o preparo, como ocorre com a apresentação anterior.

Outra diferença é a conservação. O novo medicamento pode ser mantido em temperatura ambiente e não precisa de refrigeração. A mudança pode facilitar o armazenamento, o transporte e a administração do tratamento na rotina de pessoas com AME e de suas famílias. A indicação e a dose, porém, devem seguir a avaliação e a orientação médica.

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara associada a alterações no gene SMN1. A condição provoca produção insuficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida como SMN, e leva à perda progressiva dessas células, responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. O gene SMN2 também participa da produção da proteína, mas geralmente gera uma versão incompleta e com funcionamento reduzido.

A falta da proteína pode causar fraqueza e perda de massa muscular. Conforme o tipo e a gravidade da doença, o paciente pode ter dificuldade para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar ou caminhar. A musculatura envolvida na respiração e na deglutição também pode ser afetada. O risdiplam atua favorecendo a produção de uma quantidade maior da proteína SMN em sua forma completa, com o objetivo de contribuir para a sobrevivência dos neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da AME.

A análise da Anvisa considerou estudos clínicos realizados com diferentes grupos de pacientes. Em uma pesquisa com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, 12 crianças, o equivalente a 29%, conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento. O tipo 1 é considerado o quadro mais grave da doença.

Outro estudo acompanhou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Após 12 meses, os participantes que receberam o medicamento apresentaram melhora discreta na função motora em comparação com o grupo que recebeu placebo. Na escala utilizada para a avaliação, com pontuação de zero a 100, a diferença foi de 1,6 ponto.

O registro da Anvisa autoriza a comercialização do produto no Brasil, mas não determina sua oferta pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A disponibilização na rede pública depende de avaliações e decisões específicas sobre incorporação e acesso. Em declaração divulgada pela empresa, Michelle França, diretora médica da Roche Farma Brasil, afirmou que a aprovação amplia as alternativas de tratamento e considera as necessidades de pacientes e familiares.

Fontes da reportagem

• AJN1